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低分子医薬、抗体医薬に続く、新しい医薬品モダリティーとしての核酸医薬の実用化が実現してきました。これまで治療薬のなかった遺伝病に対する画期的な治療薬として、多くの患者さんおよびご家族の希望となっています。さらに、多くの疾患の治療薬の開発が望まれています。

核酸医薬の治療効果を高めるため、全身投与量を増加させると、治療目的の臓器以外にも高濃度の核酸医薬が分布し、副作用の原因となります。従って、核酸医薬が目的臓器に到達した体内分布を把握しながら投与する必要があります。さらに分布した核酸医薬の目的臓器に分布する持続時間を把握することも重要です。

これらの核酸医薬の体内動態は動物実験においても、その臨床試験設定をするうえで必須であり、臨床試験でのドロップアウトを防ぐ意味でも重要です。　　さらに実験動物と臨床試験は異なりますので、臨床試験において患者さんの体内動態の把握は極めて重要です。

設立メンバーの九州大学の佐々木茂貴教授らは核酸の所望の位置をラジオアイソトープを含め様々な官能基で化学修飾できる画期的な技術を開発しました。この技術によってラジオアイソトープで標識化された核酸医薬を用いると体内動態と分布をイメージングにより定量的に把握することが可能になります。この技術を活用することで、核酸医薬と薬物送達システムの臨床実用化は大きく加速し、低コストの核酸医薬開発につながるでしょう。