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　低分子医薬品や抗体医薬品に続く次世代のモダリティとして、核酸医薬の実用化が進展しており、これまで有効な治療手段が存在しなかった遺伝性疾患に対する革新的な治療法として期待されています。現在も多くの疾患領域において、核酸医薬の開発が精力的に進められています。

　一方で、治療効果を高めるために全身投与量を増加させると、目的臓器以外にも高濃度で分布し、副作用のリスクが高まることが課題となります。このため、核酸医薬の体内分布および標的臓器における滞留時間を精密に把握しながら投与設計を行うことが、臨床応用において極めて重要です。

　この課題に対して、当社設立者の一人である佐々木茂貴（九州大学）は、核酸分子を標的部位で特異的に化学修飾する技術を開発しました（参考文献1–3）。当社ではこの技術を基盤として、核酸医薬を簡便かつ高収率でトリチウム標識可能な技術へと展開しました。これにより、トリチウム標識核酸医薬を用いた動物モデルでの体内動態評価が定量的に実施可能となり、核酸医薬や薬物送達システム(DDS)の開発促進に寄与することが期待されます。